Un nuevo ensayo cl?nico buscar? validar la seguridad y tolerabilidad de un nuevo medicamento para la mejora cognitiva de las personas con s?ndrome de Down. Ser?a el primer f?rmaco para este colectivo, que hasta ahora estaba "huérfano de medicaci?n". El Institut Hospital del Mar d'Investigacions Mèdiques (IMIM-Hospital del Mar) acaba de poner en marcha este estudio, que ser? el primero que analizar? la viabilidad de un nuevo tipo de abordaje en este campo. Para ello, el hospital busca a 45 personas de entre 18 y 35 a?os con s?ndrome de Down para participar en este ensayo cl?nico. Los resultados de la investigaci?n se conocer?n en primavera.

Este medicamento est? pensado para la "mejora cognitiva" del cerebro de las personas con s?ndrome de Down, para que tengan "mejor calidad de vida".El f?rmaco se basa en la modulaci?n del funcionamiento del sistema endocannabinoide del cerebro. Seg?n diversos estudios, las personas con s?ndrome de Down presentan hiperactividad del receptor cannabinoide CB1, y su modulaci?n con inhibidores espec?ficos mejora de forma dr?stica el rendimiento cognitivo en modelos animales. Bas?ndose en este principio, la empresa francesa Aelis Farma ha desarrollado un innovador abordaje, a través de una nueva molécula llamada AF0217, la primera de su tipo, que act?a imitando un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.

También para autismo y TDAH

"Con este estudio no solo demostraremos que el tratamiento es seguro y bien tolerado por personas con s?ndrome de Down, sino que tendremos herramientas para monitorizar si el tratamiento tiene efectos positivos en la cognici?n de esta personas", se?ala el doctor Rafael de la Torre, que liderar? el ensayo cl?nico. De la Torre apunta que este f?rmaco, de mostrarse eficaz, podr?a ser ?til también en el trastorno del espectro autista o trastorno por déficit de atenci?n e hiperactividad (TDAH).

Los 45 voluntarios que participen en el estudio se dividir?n entre los que tomar?n el medicamento (una soluci?n oral que se ingiere con agua) y los que recibir?n placebo. Lo har?n durante 28 d?as, tiempo durante el cual se har? seguimiento. Antes de iniciarlo y al final se les har?n pruebas de rendimiento cognitivo y un encefalograma para tener una primera visi?n de c?mo el tratamiento afecta a sus habilidades cognitivas.

Una vez obtenidos los resultados de esta fase, se plantear? un nuevo estudio, esta vez con diversos centros de toda Europa y con un mayor n?mero de voluntarios (150). La intenci?n del equipo impulsor es poner en marcha este estudio europeo el verano que viene. El objetivo de los investigadores es conseguir un tratamiento que mejore la memoria de trabajo de estas personas, un déficit cognitivo clave en esta patolog?a.



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