الريــم
02-02-2023, 11:22 AM
'Voxzogo', nombre comercial del tratamiento cuyo principio activo es vosoritida, de la farmacéutica BioMarin, es el primer medicamento para la acondroplasia del que se dispone en Espa?a. El f?rmaco se administra para aumentar el crecimiento lineal en ni?os con acondroplasia de 2 a?os o m?s y supone una nueva esperanza para las familias de los menores. Por ahora y, aunque el f?rmaco est? financiado por Sanidad, s?lo se puede recibir en la sanidad privada y pag?ndolo. En Barcelona, el Hospital HM Nens se ha convertido en el primer centro privado que ha comenzado a administrarlo. A la sanidad p?blica, no llegar? hasta finales de febrero o principios de marzo.La Fundaci?n ALPE, que trabaja por mejorar la calidad de vida de las personas que padecen acondroplasia, ha apoyado la investigaci?n del nuevo f?rmaco desde el primer momento. Desde esta entidad, que vivi? la llegada del nuevo tratamiento con enorme expectaci?n, su presidenta, Susana Noval, aclara a El Peri?dico de Espa?a, del grupo Prensa Ibérica que el medicamento también se est? administrando en dos centros p?blicos, de Cantabria y Murcia, pero en la condici?n de f?rmaco en situaci?n especial. Porque, para que lo reciban otros menores en la sanidad p?blica, ya que est? financiado por el Ministerio de Sanidad, habr? que esperar un poco m?s.
En noviembre, la Comisi?n Interministerial de Precios de los Medicamentos del Ministerio de Sanidad acordaba la financiaci?n de 'Voxzogo'. Tras muchos a?os de investigaci?n, es el primer tratamiento aprobado por la FDA (Food and Drug Administration, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) -hace ahora un a?o- para la acondroplasia, la forma m?s com?n de baja estatura. La responsable de la Fundaci?n ALPE detalla que si hay un hospital privado que est? administrando este tratamiento -muy caro- es porque la familia del menor, que no es espa?ol y en su pa?s no pod?a recibirlo, lo est? costeando.
Un f?rmaco muy caro
La coordinadora de ALPE explicaba recientemente a este diario que, cuando el tratamiento ya estaba autorizado en Europa, surgi? el problema de la financiaci?n en Espa?a (https://www.epe.es/es/lugares/espana-1017425)porque era un medicamento huérfano -para una enfermedad minoritaria- y su coste, muy alto: "260.000 euros al a?o y eso desde los dos a?os hasta que se cierran las placas de crecimiento. Sal?a la caja como a 21.000 euros al mes. Era inviable. Es verdad que hab?a la opci?n de adquirirlo por medicamento en situaci?n especial -como ha sucedido en Murcia o Cantabria- pero ese coste lo ten?a que asumir el hospital o la Consejer?a de cada comunidad, hasta que el Ministerio lo financiara", detallaba.
El Peri?dico de Espa?a tomaba hace poco el pulso a una de las familias espa?olas que, en breve, se beneficiar?n del f?rmaco. La de Miguel. "Es una emoci?n muy grande y una alegr?a enorme. Se nos saltaban las l?grimas al saberlo. Son m?s veinte a?os de investigaci?n y, detr?s, est? el trabajo de mucha gente. Es un hito hist?rico. Son muchas las familias que est?bamos esperando", resum?an sus padres, Maca y José.
Calculaban que, por lo que les hab?an comentado desde la Fundaci?n Alpe, en un mes o mes y medio su hijo de seis a?os pod?a comenzar a recibir un tratamiento que es hospitalario. Todo depender?a de la celeridad de los tr?mites en el centro sanitario. Todav?a, actualiza el padre a este diario, el ni?o no ha comenzado a tratarse porque no est? disponible en el hospital p?blico que les corresponde.
En la sanidad privada
En Catalu?a, el doctor Josep Maria de Bergua, traumat?logo infantil de HM Nens y uno de los principales investigadores en los diferentes tratamientos farmacol?gicos para la acondroplasia, ha empezado ya a tratar a ni?os que han llegado al centro monogr?fico infantil de HM Hospitales en Barcelona.
El tratamiento de los pacientes consiste en administrarse el f?rmaco diariamente mediante un pinchazo subcut?neo
El tratamiento de los pacientes, detallan desde el grupo sanitario privado, consiste en administrarse el f?rmaco diariamente mediante un pinchazo subcut?neo, después de haber superado unas exhaustivas pruebas, cuyo objetivo es para valorar su estado de salud y su capacidad de adherencia a dicho tratamiento.
"Estamos viviendo un momento hist?rico y a la vez apasionante para quienes llevamos a?os investigando f?rmacos para tratar la acondroplasia", dice el doctor De Bergua
"Estamos viviendo un momento hist?rico y a la vez apasionante para quienes llevamos a?os investigando f?rmacos para tratar la acondroplasia. Hasta ahora, no ten?amos ning?n f?rmaco para tratar la enfermedad directamente y lo ?nico que pod?amos ofrecer a los ni?os era el tratamiento de las complicaciones asociadas; pero desde enero y después de muchos a?os de ensayos cl?nicos, se ha aprobado el uso de vosoritida, que mejorar? el crecimiento ?seo y favorecer? la prevenci?n de las complicaciones, lo que permitir? aumentar la estatura y mejorar la calidad de vida de los ni?os y adultos con esta condici?n", celebra el doctor De Bergua desde Barcelona.
Enfermedad genética
La acondroplasia es una enfermedad genética causada por la mutaci?n de un gen ubicado en el cromosoma 4 que produce una hiperestimulaci?n del receptor FGFR3. De esta manera, queda afectada la formaci?n de hueso, lo que repercute negativamente en el crecimiento ?seo de algunas zonas del cuerpo, como las extremidades, que suelen ser muy desproporcionadas respecto al tronco; la cabeza, que presenta un tama?o mayor y el desarrollo de un fenotipo facial caracter?stico. Adem?s de la reducida talla, conlleva otras patolog?as asociadas como apneas durante el sue?o, pérdida de audici?n, deformidades en las extremidades o retraso en el desarrollo motor.
Se estima que, en Espa?a, nacen cada a?o unos 15 ni?os con esta causa de enanismo
Se estima, detallan desde el centro sanitario catal?n que, en Espa?a, nacen cada a?o unos 15 ni?os con esta causa de enanismo y aunque es cierto que se transmite de padres a hijos (si uno de los progenitores lo padece, el 50% de su descendencia también se ver? afectada), en el 80% de los casos, los padres no presentan esta condici?n, es decir, son nuevas mutaciones espont?neas.
Con el f?rmaco, los pacientes experimentan un crecimiento aproximadamente de 9 cm superior a aquellos que han sido controlados con placebo
El especialista del Hospital HM Nens explica que el descubrimiento del gen hace veinte a?os abri? una importante puerta a la investigaci?n para encontrar un tratamiento eficiente para la enfermedad que ha culminado en el desarrollo de 'Voxzogo' por parte de la farmacéutica BioMar?n. Los resultados de los ensayos cl?nicos realizados demuestran que, después de 5 a?os de administraci?n del medicamento, los pacientes experimentan un crecimiento aproximadamente de 9 cm superior a aquellos que han sido controlados con placebo.
El director médico del Hospital HM Nens, el doctor Javier Massaguer, explica que han establecido un protocolo de administraci?n y seguimiento de los casos, pues son diversas las especialidades implicadas en el abordaje de esta enfermedad. A los pacientes (https://www.epe.es/es/temas/pacientes-5174) se le hace una detallada evaluaci?n desde pediatr?a, traumatolog?a, neurocirug?a, y otorrinolaringolog?a pedi?trica. También resultan fundamentales los profesionales de diagn?stico por la imagen, a?ade. Adem?s, a cada familia, se le designar? un 'gestor de casos' hospitalario, que les acompa?ar? durante todo el proceso y les har? el seguimiento.
أكثر... (https://www.sport.es/es/noticias/sociedad/hospital-privado-trata-nuevo-farmaco-82370932)
En noviembre, la Comisi?n Interministerial de Precios de los Medicamentos del Ministerio de Sanidad acordaba la financiaci?n de 'Voxzogo'. Tras muchos a?os de investigaci?n, es el primer tratamiento aprobado por la FDA (Food and Drug Administration, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) -hace ahora un a?o- para la acondroplasia, la forma m?s com?n de baja estatura. La responsable de la Fundaci?n ALPE detalla que si hay un hospital privado que est? administrando este tratamiento -muy caro- es porque la familia del menor, que no es espa?ol y en su pa?s no pod?a recibirlo, lo est? costeando.
Un f?rmaco muy caro
La coordinadora de ALPE explicaba recientemente a este diario que, cuando el tratamiento ya estaba autorizado en Europa, surgi? el problema de la financiaci?n en Espa?a (https://www.epe.es/es/lugares/espana-1017425)porque era un medicamento huérfano -para una enfermedad minoritaria- y su coste, muy alto: "260.000 euros al a?o y eso desde los dos a?os hasta que se cierran las placas de crecimiento. Sal?a la caja como a 21.000 euros al mes. Era inviable. Es verdad que hab?a la opci?n de adquirirlo por medicamento en situaci?n especial -como ha sucedido en Murcia o Cantabria- pero ese coste lo ten?a que asumir el hospital o la Consejer?a de cada comunidad, hasta que el Ministerio lo financiara", detallaba.
El Peri?dico de Espa?a tomaba hace poco el pulso a una de las familias espa?olas que, en breve, se beneficiar?n del f?rmaco. La de Miguel. "Es una emoci?n muy grande y una alegr?a enorme. Se nos saltaban las l?grimas al saberlo. Son m?s veinte a?os de investigaci?n y, detr?s, est? el trabajo de mucha gente. Es un hito hist?rico. Son muchas las familias que est?bamos esperando", resum?an sus padres, Maca y José.
Calculaban que, por lo que les hab?an comentado desde la Fundaci?n Alpe, en un mes o mes y medio su hijo de seis a?os pod?a comenzar a recibir un tratamiento que es hospitalario. Todo depender?a de la celeridad de los tr?mites en el centro sanitario. Todav?a, actualiza el padre a este diario, el ni?o no ha comenzado a tratarse porque no est? disponible en el hospital p?blico que les corresponde.
En la sanidad privada
En Catalu?a, el doctor Josep Maria de Bergua, traumat?logo infantil de HM Nens y uno de los principales investigadores en los diferentes tratamientos farmacol?gicos para la acondroplasia, ha empezado ya a tratar a ni?os que han llegado al centro monogr?fico infantil de HM Hospitales en Barcelona.
El tratamiento de los pacientes consiste en administrarse el f?rmaco diariamente mediante un pinchazo subcut?neo
El tratamiento de los pacientes, detallan desde el grupo sanitario privado, consiste en administrarse el f?rmaco diariamente mediante un pinchazo subcut?neo, después de haber superado unas exhaustivas pruebas, cuyo objetivo es para valorar su estado de salud y su capacidad de adherencia a dicho tratamiento.
"Estamos viviendo un momento hist?rico y a la vez apasionante para quienes llevamos a?os investigando f?rmacos para tratar la acondroplasia", dice el doctor De Bergua
"Estamos viviendo un momento hist?rico y a la vez apasionante para quienes llevamos a?os investigando f?rmacos para tratar la acondroplasia. Hasta ahora, no ten?amos ning?n f?rmaco para tratar la enfermedad directamente y lo ?nico que pod?amos ofrecer a los ni?os era el tratamiento de las complicaciones asociadas; pero desde enero y después de muchos a?os de ensayos cl?nicos, se ha aprobado el uso de vosoritida, que mejorar? el crecimiento ?seo y favorecer? la prevenci?n de las complicaciones, lo que permitir? aumentar la estatura y mejorar la calidad de vida de los ni?os y adultos con esta condici?n", celebra el doctor De Bergua desde Barcelona.
Enfermedad genética
La acondroplasia es una enfermedad genética causada por la mutaci?n de un gen ubicado en el cromosoma 4 que produce una hiperestimulaci?n del receptor FGFR3. De esta manera, queda afectada la formaci?n de hueso, lo que repercute negativamente en el crecimiento ?seo de algunas zonas del cuerpo, como las extremidades, que suelen ser muy desproporcionadas respecto al tronco; la cabeza, que presenta un tama?o mayor y el desarrollo de un fenotipo facial caracter?stico. Adem?s de la reducida talla, conlleva otras patolog?as asociadas como apneas durante el sue?o, pérdida de audici?n, deformidades en las extremidades o retraso en el desarrollo motor.
Se estima que, en Espa?a, nacen cada a?o unos 15 ni?os con esta causa de enanismo
Se estima, detallan desde el centro sanitario catal?n que, en Espa?a, nacen cada a?o unos 15 ni?os con esta causa de enanismo y aunque es cierto que se transmite de padres a hijos (si uno de los progenitores lo padece, el 50% de su descendencia también se ver? afectada), en el 80% de los casos, los padres no presentan esta condici?n, es decir, son nuevas mutaciones espont?neas.
Con el f?rmaco, los pacientes experimentan un crecimiento aproximadamente de 9 cm superior a aquellos que han sido controlados con placebo
El especialista del Hospital HM Nens explica que el descubrimiento del gen hace veinte a?os abri? una importante puerta a la investigaci?n para encontrar un tratamiento eficiente para la enfermedad que ha culminado en el desarrollo de 'Voxzogo' por parte de la farmacéutica BioMar?n. Los resultados de los ensayos cl?nicos realizados demuestran que, después de 5 a?os de administraci?n del medicamento, los pacientes experimentan un crecimiento aproximadamente de 9 cm superior a aquellos que han sido controlados con placebo.
El director médico del Hospital HM Nens, el doctor Javier Massaguer, explica que han establecido un protocolo de administraci?n y seguimiento de los casos, pues son diversas las especialidades implicadas en el abordaje de esta enfermedad. A los pacientes (https://www.epe.es/es/temas/pacientes-5174) se le hace una detallada evaluaci?n desde pediatr?a, traumatolog?a, neurocirug?a, y otorrinolaringolog?a pedi?trica. También resultan fundamentales los profesionales de diagn?stico por la imagen, a?ade. Adem?s, a cada familia, se le designar? un 'gestor de casos' hospitalario, que les acompa?ar? durante todo el proceso y les har? el seguimiento.
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