الريــم
01-30-2023, 12:30 PM
Una nueva esperanza para los pacientes con s?ndrome de Bardet-Biedl, un trastorno genético raro de la obesidad con s?ntomas tan diversos como alteraciones de visi?n, trastornos renales y dificultades de aprendizaje. Hasta la fecha no se dispon?a de ning?n tratamiento para el sobrepeso en este colectivo. Ahora, un trabajo publicado en la prestigiosa revista cient?fica Lancet Diabetes Endocrinology, ha mostrado que un f?rmaco -Setmelanotide- produce una pérdida significativa de peso en los pacientes. El estudio ha sido desarrollado por investigadores de Canad?, Estados Unidos, Francia, Reino Unido y Espa?a. En nuestro pa?s, el investigador principal es el profesor Jes?s Argente, jefe del Servicio de Pediatr?a y de Endocrinolog?a del Hospital Infantil Universitario Ni?o Jes?s de Madrid.
En entrevista con EL PERI?DICO DE ESPA?A (https://www.epe.es/es/sanidad/20230130/obesidad-farmaco-ensayo-81411151), del grupo Prensa Ibérica, el profesor explica que los resultados respaldan el empleo de este f?rmaco, proporcionando evidencia cient?fica para su aprobaci?n como primera elecci?n para el tratamiento de la obesidad e hiperfagia (ingesta excesiva de comida) e hiperinsulinismo (la cantidad de insulina en la sangre es mayor que la que se considera normal) en pacientes diagnosticados con s?ndrome de Bardet-Biedl. La obesidad estudiada en este ensayo cl?nico, detalla, es congénita y se puede diagnosticar en cualquier edad.
Los pacientes con este s?ndrome tienen obesidad grave de inicio precoz e hiperfagia (ingesta excesiva de comida) acusada.
Aunque el mecanismo espec?fico se est? investigando, los pacientes con este s?ndrome -no se sabe cu?ntos hay exactamente en Espa?a, precisa el doctor- tienen obesidad grave de inicio precoz e hiperfagia acusada. En nuestro pa?s el seguimiento a pacientes del Servicio de Endocrinolog?a del Hospital Ni?o Jes?s ha incluido a ni?os y chicos de seis a?os en adelante, hasta un total de 38, con diagn?stico cl?nico de s?ndrome de Bardet-Biedl o s?ndrome de Alstr?m -otro trastorno multisistémico poco frecuente- y obesidad.
https://www.uc-4u.com/clip/feb0f4ae-41b2-45c0-aa4f-3c5c3a74dc79_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El doctor Jes?s Argente. |
El especialista se remonta a varios ensayos cl?nicos que se iniciaron aproximadamente hace ocho a?os, en los que participan 16 instituciones internacionales. Seis son europeas y, el resto, canadienses y norteamericanas. En Europa, participa el Ni?o Jes?s. En estos ensayos cl?nicos se emplea una sustancia que es un agonista de melanocortina -Setmelanotide- y que logr? demostrar su eficacia en un primer articulo que se public? en 2016 sobre dos pacientes que ten?an una alteraci?n en un gen denominado POMC. "Tras la administraci?n f?rmaco, eran capaces de reducir de forma muy significativa el peso sin presentar ning?n tipo de efectos secundarios, sobre todo cardiol?gicos, que se hab?an producido con otros agonistas de la melanocortina usados previamente", detalla el médico.
A partir de ah?, desgrana, "surgi? la idea de plantear esos ensayos cl?nicos basados en dos grandes grupos: uno el de los pacientes que pudieran presentar alteraciones en cualquiera de los genes de la v?a de la melanocortina que regulan el apetito y la saciedad; y dos, en aquellos pacientes que presentaran alguna entidad sindr?mica asociada con la obesidad y relacionada también con esa v?a, que es el caso de ni?os y adultos con esa enfermedad rara".
Reducci?n de peso
El profesor a?ade que se han seguido desarrollando otros ensayos cl?nicos y que el trabajo que se public? el pasado noviembre en la revista Lancet Diabetes Endocrinology sobre la eficacia y seguridad de este medicamento, en fase III, mostr?, que, con el tratamiento, los pacientes ten?an una mejor?a sustancial en la reducci?n de su peso y en el control de la ingesta. En el caso del peso, esa reducci?n mostrada del 10% -en algunos pacientes m?s, en otros menos, precisa- es muy significativa pero, sobre todo, la importancia de la investigaci?n reside en que, hasta la fecha, no hab?a ning?n medicamento que pudiera mejorar la obesidad en el s?ndrome de Bardet-Biedl.
Los ni?os que padecen esta dolencia rara tienen otros problemas de salud a?adidos (oftalmol?gicos, de su funci?n renal...) para los que s? hay tratamiento.
Los ni?os que padecen esta dolencia rara tienen otros problemas de salud a?adidos (oftalmol?gicos, de su funci?n renal...) para los que s? hay tratamiento. "Pero no hab?a nada para tratar la obesidad. Es un s?ndrome muy complejo. El tipo de vida de los menores, dependiendo de la gravedad de la patolog?a, puede estar muy limitada", apunta el doctor Jes?s Argente. ?Qué peso pueden llegar a tener estos menores?. El médico responde: como est?n en fase de crecimiento, lo que valoran es el ?ndice de masa corporal (IMC). "Cuando el IMC est? por encima de dos desviaciones est?ndar hablamos de obesidad. Y estos ni?os tienen hasta m?s de ocho desviaciones est?ndar. Es obesidad aguda", indica.
Pendientes de la EMA
El f?rmaco, a?ade el médico, ya ha sido aprobado por la Administraci?n de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para estos ni?os y su aprobaci?n por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) podr?a ser inminente. "Espa?a tendr? que decidir si lo pone con cargo a la Seguridad Social y es de venta hospitalaria", a?ade. ?Es caro?. "Como todos los de investigaci?n", contesta.
El profesor apunta que las familias de los ni?os incluidos en el ensayo "est?n encantadas, porque es una ventaja extraordinaria".
El profesor apunta que las familias de los ni?os incluidos en el ensayo "est?n encantadas, porque es una ventaja extraordinaria" y también se enorgullece de que el estudio se haya realizado en un hospital universitario que desarrolla una amplia investigaci?n. "Incluso por debajo de los dos a?os vemos obesidades monstruosas", recalca. Destaca "el enorme trabajo" que ha supuesto para su grupo de investigaci?n participar en el estudio y que se trata de pacientes muy peque?os procedentes de toda Espa?a, ya que el Ni?o Jes?s es centro de referencia para numerosas enfermedades.
Si se habla de obesidad infantil en general, indica que Espa?a e Inglaterra siguen presentando "los peores datos" y que, hasta 2017, se produjo un incremento sustancial de ni?os y adolescentes con sobrepeso y obesidad pero que "desde hace unos cuatro o cinco a?os, las cifras se est?n estabilizando".
أكثر... (https://www.sport.es/es/noticias/sociedad/ensayo-demuestra-eficacia-nuevo-farmaco-82192340)
En entrevista con EL PERI?DICO DE ESPA?A (https://www.epe.es/es/sanidad/20230130/obesidad-farmaco-ensayo-81411151), del grupo Prensa Ibérica, el profesor explica que los resultados respaldan el empleo de este f?rmaco, proporcionando evidencia cient?fica para su aprobaci?n como primera elecci?n para el tratamiento de la obesidad e hiperfagia (ingesta excesiva de comida) e hiperinsulinismo (la cantidad de insulina en la sangre es mayor que la que se considera normal) en pacientes diagnosticados con s?ndrome de Bardet-Biedl. La obesidad estudiada en este ensayo cl?nico, detalla, es congénita y se puede diagnosticar en cualquier edad.
Los pacientes con este s?ndrome tienen obesidad grave de inicio precoz e hiperfagia (ingesta excesiva de comida) acusada.
Aunque el mecanismo espec?fico se est? investigando, los pacientes con este s?ndrome -no se sabe cu?ntos hay exactamente en Espa?a, precisa el doctor- tienen obesidad grave de inicio precoz e hiperfagia acusada. En nuestro pa?s el seguimiento a pacientes del Servicio de Endocrinolog?a del Hospital Ni?o Jes?s ha incluido a ni?os y chicos de seis a?os en adelante, hasta un total de 38, con diagn?stico cl?nico de s?ndrome de Bardet-Biedl o s?ndrome de Alstr?m -otro trastorno multisistémico poco frecuente- y obesidad.
https://www.uc-4u.com/clip/feb0f4ae-41b2-45c0-aa4f-3c5c3a74dc79_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El doctor Jes?s Argente. |
El especialista se remonta a varios ensayos cl?nicos que se iniciaron aproximadamente hace ocho a?os, en los que participan 16 instituciones internacionales. Seis son europeas y, el resto, canadienses y norteamericanas. En Europa, participa el Ni?o Jes?s. En estos ensayos cl?nicos se emplea una sustancia que es un agonista de melanocortina -Setmelanotide- y que logr? demostrar su eficacia en un primer articulo que se public? en 2016 sobre dos pacientes que ten?an una alteraci?n en un gen denominado POMC. "Tras la administraci?n f?rmaco, eran capaces de reducir de forma muy significativa el peso sin presentar ning?n tipo de efectos secundarios, sobre todo cardiol?gicos, que se hab?an producido con otros agonistas de la melanocortina usados previamente", detalla el médico.
A partir de ah?, desgrana, "surgi? la idea de plantear esos ensayos cl?nicos basados en dos grandes grupos: uno el de los pacientes que pudieran presentar alteraciones en cualquiera de los genes de la v?a de la melanocortina que regulan el apetito y la saciedad; y dos, en aquellos pacientes que presentaran alguna entidad sindr?mica asociada con la obesidad y relacionada también con esa v?a, que es el caso de ni?os y adultos con esa enfermedad rara".
Reducci?n de peso
El profesor a?ade que se han seguido desarrollando otros ensayos cl?nicos y que el trabajo que se public? el pasado noviembre en la revista Lancet Diabetes Endocrinology sobre la eficacia y seguridad de este medicamento, en fase III, mostr?, que, con el tratamiento, los pacientes ten?an una mejor?a sustancial en la reducci?n de su peso y en el control de la ingesta. En el caso del peso, esa reducci?n mostrada del 10% -en algunos pacientes m?s, en otros menos, precisa- es muy significativa pero, sobre todo, la importancia de la investigaci?n reside en que, hasta la fecha, no hab?a ning?n medicamento que pudiera mejorar la obesidad en el s?ndrome de Bardet-Biedl.
Los ni?os que padecen esta dolencia rara tienen otros problemas de salud a?adidos (oftalmol?gicos, de su funci?n renal...) para los que s? hay tratamiento.
Los ni?os que padecen esta dolencia rara tienen otros problemas de salud a?adidos (oftalmol?gicos, de su funci?n renal...) para los que s? hay tratamiento. "Pero no hab?a nada para tratar la obesidad. Es un s?ndrome muy complejo. El tipo de vida de los menores, dependiendo de la gravedad de la patolog?a, puede estar muy limitada", apunta el doctor Jes?s Argente. ?Qué peso pueden llegar a tener estos menores?. El médico responde: como est?n en fase de crecimiento, lo que valoran es el ?ndice de masa corporal (IMC). "Cuando el IMC est? por encima de dos desviaciones est?ndar hablamos de obesidad. Y estos ni?os tienen hasta m?s de ocho desviaciones est?ndar. Es obesidad aguda", indica.
Pendientes de la EMA
El f?rmaco, a?ade el médico, ya ha sido aprobado por la Administraci?n de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para estos ni?os y su aprobaci?n por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) podr?a ser inminente. "Espa?a tendr? que decidir si lo pone con cargo a la Seguridad Social y es de venta hospitalaria", a?ade. ?Es caro?. "Como todos los de investigaci?n", contesta.
El profesor apunta que las familias de los ni?os incluidos en el ensayo "est?n encantadas, porque es una ventaja extraordinaria".
El profesor apunta que las familias de los ni?os incluidos en el ensayo "est?n encantadas, porque es una ventaja extraordinaria" y también se enorgullece de que el estudio se haya realizado en un hospital universitario que desarrolla una amplia investigaci?n. "Incluso por debajo de los dos a?os vemos obesidades monstruosas", recalca. Destaca "el enorme trabajo" que ha supuesto para su grupo de investigaci?n participar en el estudio y que se trata de pacientes muy peque?os procedentes de toda Espa?a, ya que el Ni?o Jes?s es centro de referencia para numerosas enfermedades.
Si se habla de obesidad infantil en general, indica que Espa?a e Inglaterra siguen presentando "los peores datos" y que, hasta 2017, se produjo un incremento sustancial de ni?os y adolescentes con sobrepeso y obesidad pero que "desde hace unos cuatro o cinco a?os, las cifras se est?n estabilizando".
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