الريــم
12-14-2022, 11:57 AM
En 1952 Salvador Luria y Mary Human publicaron un art?culo sobre virus que se reproducen dentro de bacterias.
En él demostraban que aunque estos virus pod?an infectar sin problemas algunas cepas de bacterias, sorprendentemente crec?an muy mal dentro de otras.
Y dijeron que estos virus estaban “restringidos” en su crecimiento por esas cepas bacterianas.
La mayor revoluci?n de la historia
Contra todo pron?stico, lo que parec?a una investigaci?n b?sica que solo acabar?a interesando a unos cuantos expertos en todo el mundo, termin? abriendo las puertas a la mayor revoluci?n de la historia en medicina y biotecnolog?a. Nos cambi? la vida y nos la cambiar? mucho m?s en un futuro muy pr?ximo.
Todo se debi? a que los microbi?logos Werner Arber y Stuart Linn buscaron una explicaci?n al fen?meno de los “virus restringidos”.
En 1962 propusieron que algunas cepas de bacterias se proteg?an de estos virus invasores mediante enzimas espec?ficos que cortaban el ADN del virus.
Dado que esos encimas restring?an el crecimiento de los virus los llamaron enzimas de restricci?n.
https://www.uc-4u.com/clip/f3fc67b4-51d0-4870-99c7-45ae698efe7d_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El descubrimiento de las enzimas de restricci?n abri? un nuevo mundo | Geralt
Los enzimas de restricci?n producidos por las bacterias son como un conjunto de tijeras y pegamento que permiten cortar y pegar el ADN en zonas espec?ficas.
Con ellos puedo, por ejemplo, cortar de un genoma un trozo de ADN que produce una enfermedad, o introducir un nuevo trozo que codifique alguna funci?n que pueda resultar ?til.
Es la clave de la ingenier?a genética, una tecnolog?a que hoy en d?a es una s?lida realidad.
Hemgenix, el medicamento m?s caro del mundo: terapia génica para la hemofilia B
Si algo est? revolucionando radicalmente la medicina moderna es la terapia génica que estas técnicas moleculares posibilitan, al permitir actuar directamente sobre nuestros genes para cambiarlos a nuestro antojo.
Por ejemplo la FDA norteamericana acaba de aprobar el f?rmaco Hemgenix, que en realidad es una nueva terapia génica para tratar la hemofilia B.
La hemofilia B es una enfermedad hereditaria que se produce por un defecto en un gen situado en el cromosoma X y dificulta la coagulaci?n de la sangre.
Quien la padece no produce una prote?na llamada factor de coagulaci?n IX, que resulta necesaria para la coagulaci?n de la sangre.
Se trata de una enfermedad muy célebre porque afecta a muchos de los miembros de las principales casas reales europeas como los Windsor, los Borbones o los Romanov.
Pero la realidad es que solo en Espa?a hay alrededor de 3.000 hemof?licos.
Y antes de que existiera un tratamiento, quienes la padec?an ten?an muy malas expectativas de vida pues cualquier golpe o herida pod?a ser fatal.
Hoy en d?a a los hemof?licos se les inyecta cada pocos d?as el factor de coagulaci?n, y con ello pueden llevar una vida m?s o menos normal.
Un virus dise?ado en el laboratorio por ingenier?a genética
Sin embargo el recién aprobado Hemgenix es un medicamento revolucionario. Se trata de un virus dise?ado en el laboratorio por ingenier?a genética.
En dicho virus se introdujo el gen humano que produce el factor de coagulaci?n IX.
Al enfermo se le inyecta el virus.
El virus infecta sus células y se inserta en su ADN.
Una vez all? el gen para el factor de coagulaci?n IX que el virus lleva insertado empieza a funcionar.
A partir de ah? el enfermo ya produce su propio factor de coagulaci?n como si hubiese nacido con un gen funcional.
En 2 ensayos con 57 pacientes adultos con hemofilia B severa, una sola inyecci?n de Hemgenix permiti? curarlos.
La FDA afirma que “Hemgenix permite que las personas con hemofilia B produzcan su propio factor de coagulaci?n IX”.
https://www.uc-4u.com/clip/de766f00-5881-4f83-8d2b-60fd5603a5c6_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El c?digo genético permite revolucionar la medicina | Pete Linforth
Es revolucionario, pero no es ?nico
Hemgenix no es el ?nico f?rmaco de terapia genética. Se est? trabajando en muchas otras enfermedades producidas por genes defectuosos.
Hay cientos de enfermedades debidas a defectos en los genes. Tantas que alrededor de un 1 por ciento de los bebés nacen con alg?n tipo de anomal?a genética.
Adem?s muchas de ella son tan terribles como la Corea de Huntington, la distrofia muscular o la progeria.
La terapia génica tiene el potencial de curarlas y hacerlo definitivamente, de una sola vez.
Remisi?n completa de un c?ncer incurable en una ni?a de 13 a?os
No solo eso. Mediante terapia génica acaba de conseguirse la remisi?n completa de un c?ncer incurable en una ni?a de 13 a?os en el hospital Great Ormond Street de Londres.
La ni?a ten?a una leucemia linfobl?stica aguda muy agresiva en la que sus propios linfocitos T proliferaban sin control.
Tras fallar la quimioterapia y el trasplante de médula, la ni?a estaba desahuciada.
Pero mediante un complejo proceso de terapia genética los médicos dise?aron un medicamento espec?fico para esa ni?a.
Se trat? de un nuevo linfocito T dise?ado espec?ficamente para matar a los propios linfocitos T cancerosos de esa ni?a.
Para conseguirlo aislaron linfocitos T de un donante.
En ellos iniciaron un proceso muy complejo de edici?n genética que, resumiéndolo mucho, consigui? que no expresasen en su superficie el ant?geno CD7 que tienen todos los linfocitos T, pero que atacasen y destruyesen a todos los linfocitos T portadores del ant?geno CD7.
Por entenderlo f?cil, estos linfocitos atacaban a los linfocitos cancerosos de la ni?a, pero no se atacaban entre ellos.
En poco tiempo destruyeron a todas las células cancerosas existentes en la ni?a.
Entonces los médicos realizaron un segundo trasplante de médula ?sea para restaurar el sistema inmune de la paciente.
El tratamiento result? un éxito, salvando la vida a una ni?a de 13 a?os que de no ser por eso ya estar?a muerta.
Medicina individualizada, a la carta y muy cara
La terapia genética abre las puertas a una medicina asombrosa, individualizada y a la carta.
Pero… ?Tenemos suficientes recursos para desarrollar una terapia génica para todos?
Una sola dosis de Hemgenix cuesta tres millones y medio de euros.
Tampoco hay muchos hospitales que dispongan del talento y los recursos necesarios para una terapia como la que le aplicaron a la ni?a con leucemia en el hospital londinense de Great Ormond Street.
En sociedades que cada vez son m?s desiguales estamos en riesgo de que solo unos pocos puedan aprovechar este tipo de asombrosos avances médicos.
*
أكثر... (https://www.sport.es/es/noticias/salud/aprueban-medicamento-caro-mundo-virus-79941141)
En él demostraban que aunque estos virus pod?an infectar sin problemas algunas cepas de bacterias, sorprendentemente crec?an muy mal dentro de otras.
Y dijeron que estos virus estaban “restringidos” en su crecimiento por esas cepas bacterianas.
La mayor revoluci?n de la historia
Contra todo pron?stico, lo que parec?a una investigaci?n b?sica que solo acabar?a interesando a unos cuantos expertos en todo el mundo, termin? abriendo las puertas a la mayor revoluci?n de la historia en medicina y biotecnolog?a. Nos cambi? la vida y nos la cambiar? mucho m?s en un futuro muy pr?ximo.
Todo se debi? a que los microbi?logos Werner Arber y Stuart Linn buscaron una explicaci?n al fen?meno de los “virus restringidos”.
En 1962 propusieron que algunas cepas de bacterias se proteg?an de estos virus invasores mediante enzimas espec?ficos que cortaban el ADN del virus.
Dado que esos encimas restring?an el crecimiento de los virus los llamaron enzimas de restricci?n.
https://www.uc-4u.com/clip/f3fc67b4-51d0-4870-99c7-45ae698efe7d_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El descubrimiento de las enzimas de restricci?n abri? un nuevo mundo | Geralt
Los enzimas de restricci?n producidos por las bacterias son como un conjunto de tijeras y pegamento que permiten cortar y pegar el ADN en zonas espec?ficas.
Con ellos puedo, por ejemplo, cortar de un genoma un trozo de ADN que produce una enfermedad, o introducir un nuevo trozo que codifique alguna funci?n que pueda resultar ?til.
Es la clave de la ingenier?a genética, una tecnolog?a que hoy en d?a es una s?lida realidad.
Hemgenix, el medicamento m?s caro del mundo: terapia génica para la hemofilia B
Si algo est? revolucionando radicalmente la medicina moderna es la terapia génica que estas técnicas moleculares posibilitan, al permitir actuar directamente sobre nuestros genes para cambiarlos a nuestro antojo.
Por ejemplo la FDA norteamericana acaba de aprobar el f?rmaco Hemgenix, que en realidad es una nueva terapia génica para tratar la hemofilia B.
La hemofilia B es una enfermedad hereditaria que se produce por un defecto en un gen situado en el cromosoma X y dificulta la coagulaci?n de la sangre.
Quien la padece no produce una prote?na llamada factor de coagulaci?n IX, que resulta necesaria para la coagulaci?n de la sangre.
Se trata de una enfermedad muy célebre porque afecta a muchos de los miembros de las principales casas reales europeas como los Windsor, los Borbones o los Romanov.
Pero la realidad es que solo en Espa?a hay alrededor de 3.000 hemof?licos.
Y antes de que existiera un tratamiento, quienes la padec?an ten?an muy malas expectativas de vida pues cualquier golpe o herida pod?a ser fatal.
Hoy en d?a a los hemof?licos se les inyecta cada pocos d?as el factor de coagulaci?n, y con ello pueden llevar una vida m?s o menos normal.
Un virus dise?ado en el laboratorio por ingenier?a genética
Sin embargo el recién aprobado Hemgenix es un medicamento revolucionario. Se trata de un virus dise?ado en el laboratorio por ingenier?a genética.
En dicho virus se introdujo el gen humano que produce el factor de coagulaci?n IX.
Al enfermo se le inyecta el virus.
El virus infecta sus células y se inserta en su ADN.
Una vez all? el gen para el factor de coagulaci?n IX que el virus lleva insertado empieza a funcionar.
A partir de ah? el enfermo ya produce su propio factor de coagulaci?n como si hubiese nacido con un gen funcional.
En 2 ensayos con 57 pacientes adultos con hemofilia B severa, una sola inyecci?n de Hemgenix permiti? curarlos.
La FDA afirma que “Hemgenix permite que las personas con hemofilia B produzcan su propio factor de coagulaci?n IX”.
https://www.uc-4u.com/clip/de766f00-5881-4f83-8d2b-60fd5603a5c6_16-9-aspect-ratio_default_0.jpg El c?digo genético permite revolucionar la medicina | Pete Linforth
Es revolucionario, pero no es ?nico
Hemgenix no es el ?nico f?rmaco de terapia genética. Se est? trabajando en muchas otras enfermedades producidas por genes defectuosos.
Hay cientos de enfermedades debidas a defectos en los genes. Tantas que alrededor de un 1 por ciento de los bebés nacen con alg?n tipo de anomal?a genética.
Adem?s muchas de ella son tan terribles como la Corea de Huntington, la distrofia muscular o la progeria.
La terapia génica tiene el potencial de curarlas y hacerlo definitivamente, de una sola vez.
Remisi?n completa de un c?ncer incurable en una ni?a de 13 a?os
No solo eso. Mediante terapia génica acaba de conseguirse la remisi?n completa de un c?ncer incurable en una ni?a de 13 a?os en el hospital Great Ormond Street de Londres.
La ni?a ten?a una leucemia linfobl?stica aguda muy agresiva en la que sus propios linfocitos T proliferaban sin control.
Tras fallar la quimioterapia y el trasplante de médula, la ni?a estaba desahuciada.
Pero mediante un complejo proceso de terapia genética los médicos dise?aron un medicamento espec?fico para esa ni?a.
Se trat? de un nuevo linfocito T dise?ado espec?ficamente para matar a los propios linfocitos T cancerosos de esa ni?a.
Para conseguirlo aislaron linfocitos T de un donante.
En ellos iniciaron un proceso muy complejo de edici?n genética que, resumiéndolo mucho, consigui? que no expresasen en su superficie el ant?geno CD7 que tienen todos los linfocitos T, pero que atacasen y destruyesen a todos los linfocitos T portadores del ant?geno CD7.
Por entenderlo f?cil, estos linfocitos atacaban a los linfocitos cancerosos de la ni?a, pero no se atacaban entre ellos.
En poco tiempo destruyeron a todas las células cancerosas existentes en la ni?a.
Entonces los médicos realizaron un segundo trasplante de médula ?sea para restaurar el sistema inmune de la paciente.
El tratamiento result? un éxito, salvando la vida a una ni?a de 13 a?os que de no ser por eso ya estar?a muerta.
Medicina individualizada, a la carta y muy cara
La terapia genética abre las puertas a una medicina asombrosa, individualizada y a la carta.
Pero… ?Tenemos suficientes recursos para desarrollar una terapia génica para todos?
Una sola dosis de Hemgenix cuesta tres millones y medio de euros.
Tampoco hay muchos hospitales que dispongan del talento y los recursos necesarios para una terapia como la que le aplicaron a la ni?a con leucemia en el hospital londinense de Great Ormond Street.
En sociedades que cada vez son m?s desiguales estamos en riesgo de que solo unos pocos puedan aprovechar este tipo de asombrosos avances médicos.
*
أكثر... (https://www.sport.es/es/noticias/salud/aprueban-medicamento-caro-mundo-virus-79941141)