Hito cient?fico al curar a una ni?a con leucemia incurable gracias a la edici?n genét

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Alyssa es una ni?a brit?nica de 13 a?os que ha sido protagonista de un ?ltimo hito cient?fico que puede cambiar el tratamiento de la leucemia de células T para siempre. Este tipo de c?ncer, hasta la fecha, era incurable en la mayor?a de casos, pero investigadores del Hospital Infantil Great Ormond Street (https://www.standard.co.uk/news/uk/alyssa-great-ormond-street-hospital-leukaemia-blood-cancer-treatment-cell-engineering-b1046367.html) (Reino Unido) han dise?ado una nueva técnica de edici?n del genoma (edici?n de bases) con la que han creado una terapia CAR-T que ataca a las células T cancerosas.

Esta técnica funciona transformando qu?micamente letras individuales del c?digo de ADN para modificar las células T. Los pasos a seguir fueron estos:


Modificar las células T del donante.
Eliminar una 'se?al' en estas células T modificadas para que no se ataquen entre s? antes de suministrarse el tratamiento en el paciente.
Borrar una segunda 'se?al' que provoca que las células sean invisibles para otros tratamientos utilizados frente al c?ncer.
Conseguir que las células modificadas reconozcan y destruyan finalmente las células T cancerosas.
De esta forma, se ha conseguido crear un tratamiento que ataca directamente las células T en el organismo, incluyendo aquellas que son cancer?genas. Una vez la técnica tiene éxito, el paciente ha de recibir un transplante de médula ?sea dado que su sistema inmunol?gico est? muy debilitado.



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